オンタリオ州ロンドンの男性が、血友病Bに対する遺伝子治療「HEMGENIX」を受けたカナダ初の患者となった [1]。

この節目は、公的資金による治療選択肢の導入により、重症血友病Bの治療における転換点を意味する。従来の生涯にわたる管理を超え、この治療法は患者が頻繁に受けなければならなかった凝固因子の補充療法の負担を軽減することを目的としている。

「エトラナコゲン デザパルボベク」として知られるこの治療は、2026年5月22日に投与された [1], [2]。今回の展開は、この特定の遺伝子治療が公費負担モデルの下でカナダ人患者に提供された初めての事例となる [2]。

血友病Bは、凝固因子IXの欠乏によって引き起こされる出血性疾患である。従来の治療法では、出血エピソードの予防や治療のために定期的な注射が必要であった。HEMGENIX治療は、患者自身の体内で不足している因子を生成できるようにすることで、長期的な解決策を提供することを設計としている。

CSL Canadaは、オンタリオ州でこの治療を投与したと発表した [2]。患者の身元は公開されていないが、この処置はカナダのヘルスケアシステムにおける高度な遺伝子医薬品の利用可能性に先例を築くものである [1]。

このような高額な治療法への公費負担によるアクセスは、希少遺伝性疾患を持つ患者にとって極めて重要なステップとなる。オンタリオ州ロンドンでの今回の治療実施は、カナダ全土への広範な展開に向けた最初の事例となる [1], [2]。

“オンタリオ州ロンドンの男性が、血友病Bに対するHEMGENIX遺伝子治療を受けたカナダ初の患者となった。”

カナダで血友病Bに対する公費負担の遺伝子治療が導入されたことは、希少遺伝性疾患における「根治的医療」への移行を意味する。HEMGENIXを公的保健システムに組み込むことで、カナダは通常、単回投与で高額な遺伝子治療へのアクセスを制限する経済的障壁に対処しており、重症出血性疾患患者の長期的な健康状態を改善させる可能性がある。