米科学者、ヒト受精卵の遺伝子を精密に編集

コロンビア大学の研究チームが、ベース編集（塩基編集）技術を用いて、ヒト受精卵における単一のDNA文字を精密に修正した ^[1]。

この進展が重要であるのは、従来のCRISPR-Cas9方式でしばしば発生していた大規模な染色体損傷を引き起こすことなく、心疾患や胎児ヘモグロビン産生に関連する遺伝子変異を修正する方法を実証したためである [1, 2]。

ニューヨークを拠点とする研究チームは、6月4日にこの研究結果を報告した ^[1]。ベース編集に焦点を当てることで、チームは受精卵あたり1つの塩基対を標的にすることができた ^[3]。この精密さにより、受精卵の遺伝子構造全体の完全性を維持しながら、遺伝的な健康リスクに寄与する変異を修正することが可能となる [1, 2]。

これまでの受精卵編集の試みでは、遺伝物質の意図しない欠損や再編成が頻繁に発生していた。今回の新しいアプローチでは、DNA鎖を完全に切断するのではなく、化学的にあるDNA文字を別の文字に変換することで、これらの落とし穴を回避している [1, 2]。

このレベルの精密さで受精卵を編集できる能力は、出生前に深刻な遺伝性疾患を予防するための潜在的な道を開くものである [1, 2]。しかし、ヒトの生殖細胞系列を改変できる能力は、重大な倫理的課題ももたらす。疾患予防の未来として期待する声がある一方で、同じ技術が最終的に「デザイナーベビー」の作成に利用される可能性があると警告する向きもある ^[2]。

本研究は、科学者が有害な変異の修正にアプローチする方法における転換点となった。単一文字の変更をゲノムを不安定にすることなく行えることを証明したことで、コロンビア大学のチームは、より安全な遺伝子介入の概念実証（プルーフ・オブ・コンセプト）を提示したことになる [1, 2]。