Jazz PharmaceuticalsとそのパートナーであるPharmaMarは、肺がん治療薬「Zepzelca」が第3相試験において主要評価項目を達成できなかったと発表した [1, 2]。

小細胞肺がんの二次治療を対象としたLAGOON試験の失敗により、同薬の加速承認（accelerated approval）が危ぶまれる状況となっている [1, 3]。加速承認は、臨床的有用性を証明するための検証的試験の結果に依存することが多いため、今回の後退は同療法の規制上の地位に影響を及ぼす可能性がある。

この発表は金曜日の市場取引開始前に行われた [2]。lurbinectedinとしても知られるZepzelcaは、初期治療をすでに受けた特定の種類の肺がん患者を治療するために設計された [1, 3]。LAGOON試験は、この患者集団における薬剤の有効性を検証することを目的とした重要な最終段階の研究であった [3]。

試験結果にもかかわらず、同社の株価への即時的な影響は軽微であった [2]。市場アナリストは、Jazz Pharmaceuticalsに対する長期的な投資テーマは概ね変わらないと述べている [1, 2]。この安定性は、投資家がすでにリスクを織り込んでいたか、あるいは同社のポートフォリオの他の部分を企業価値にとってより重要であると考えていることを示唆している [2]。

Jazz Pharmaceuticals (NASDAQ: JAZZ) と PharmaMar (PHMMF) は、今後この療法の次なるステップを決定する必要がある [1, 2]。両社は、Zepzelcaが現在の市場プレゼンスを維持できるか、あるいは使用を正当化するためにさらなる研究が必要かについて、評価項目の未達成に伴う規制上の影響を保健当局と協議しなければならない。

“Zepzelcaは第3相LAGOON試験において主要評価項目を達成できなかった”

今回の臨床試験の失敗は、「加速承認」パスウェイの不安定さを浮き彫りにした。加速承認とは、完全な有効性が証明される前に、代替指標に基づいて薬剤が市場に投入される仕組みである。株式市場の反応は限定的であったが、規制上のハードルは高く、同社は今後、保健当局から薬剤の撤回を求められたり、患者への有用性を証明するために多額の費用を要する追加試験の実施を迫られたりする可能性がある。