Eli Lilly شرکت دوشنبه اعلان کړل چې د هغې جین-ایډیټینګ درملنې VERVE-102 په لومړۍ giai (Phase 1) کلینیکي ازماینې کې د low-density lipoprotein (LDL) کولیسټرول تر ۶۲٪ پورې کم کړی [1].

دا پرمختګ د cardiovascular درملنې په لور یو بدلون څرګندوي. د دودیزو درملو خلاف چې هغو ورځنۍ ګولۍ یا منظمې انجکشنونه ته اړتیا لري، دا جین-ایډیټینګ تګلاره د زړه د ناروغیو د خطر کمولو لپاره د "بد" کولیسټرول په اوږد مهال کې کمولو ته هدف لري.

دا درملنه د Verve Therapeutics لخوا ترتیب شوې وه، چې Eli Lilly شرکت یې د 1.3 ملیارد ډالرو په بدل کې ترلاسه کړی [2]. د لومړنۍ giai ازماینې پایلې ښيي چې دا درملنه په مؤثره توګه د کولیسټرول تولیدونکي جینټیکي عوامل هدفه کوي؛ دا یوه داسې طریقه ده چې د PCSK9 inhibitors اغیزې تقلید کوي، مګر د یو ځله genomic بدلون له لارې.

د Phase 1 د معلوماتو له بریا وروسته، شرکت د Phase 2 مطالعه پیل کولو ته تیاریږي ترڅو په یوې لویې ډله کې د ناروغانو لپاره د دې درملنې خوندیتوب او اغیزمنتیا نور هم ارزیابی کړي [3]. دا ازماینه په هغو ګډونوالو تمرکز کړی چې د LDL لوړې کچې لري، ترڅو ثابته کړي چې یوازې یو ځل administering کول کولای شي د کولیسټرول د کموالي کچه په اوږد مهال کې وساتي.

طبي څېړونکو له ډېر پخوا د hypercholesterolemia لپاره د "یو ځله‌يي" حل لټون کوي. که څه هم موجوده درملنې مؤثره دي، خو د زړه حملې او ستروکو (strokes) د مخنیوي لپاره د ناروغانو لخوا د اوږد مهال درملنې منظم استعمال لا هم یو لوی خنډ دی. VERVE-102 د بدن په之内 کې د کولیسټرول تنظیموونکي جینونو د ایډیټ کولو په واسطه د دې خنډ د ختمولو هڅه کوي [1].

Eli Lilly وویل چې شرکت به د ایډیټینګ پروسې د اوږد مهال اغیزو څارنه অব্যাহত وساتي ترڅو ډاډ ترلاسه کړي چې کله برنامه د کلینیکي ازماینې راتلونکي giai ته ځي، نو هیڅ off-target mutations یا adverse reactions ته لاره نه وي [3].

“VERVE-102 تلا د low-density lipoprotein (LDL) کولیسټرول تر ۶۲٪ پورې کم کړی”

له مزمنو درملنو څخه د یو ځله‌يي جین ایډیټ (gene edit) لور ته انتقال کولی شي چې د cardiovascular روغتیا لپاره د پالنې معیار په بنسټیزه توګه بدل کړي. که د Phase 2 ازماینې دا پایلې تایید کړي، نو دا درملنه کولی شي د LDL مدیریت د ټول عمر د ساتنې له روتین څخه یو علاجوي پروسیژې ته تبدیل کړي، چې احتمالاً د ناروغانو د عدم اطاعت خطر له منځه وړلو سره د زړه ناروغیو نړیوال بار کم کړي.