Eli Lilly او Verve Therapeutics راپور ورکړ چې د جین ایډیټینګ (gene-editing) یو ځل ورکړل شوی تېراپي د LDL کولیسټرول کچه تر 62 تصدیقو پورې راټیټه کړې ده [1].
دا پرمختګ کولی شي د cardiovascular disease (د زړه او رګونو ناروغیو) درملنه له ورځنیو درملو څخه یو ځل ترسره کېدونکي پروسیجر ته تبدیل کړي. د لوړ خطر لرونکو ناروغانو لپاره، د "بد" کولیسټرول lifelong کموالی به د زړه د ناروغیو او سټروک (stroke) خطر په خورا توګه کم کړي.
دا تېراپي چې VERVE-102 په نوم یادیږي، د جګر په هدفیز کولو لپاره د CRISPR پر بنسټ د جین ایډیټینګ څخه ګټه پورته کوي. په امریکا کې ترسره شوې د Phase 1 کلینیکي ازمو کې، دې درملنې د PCSK9 کچه هم تر 88 تصدیقو پورې راټیټه کړه [2]. PCSK9 یو پروټین دی چې په جګر کې د LDL ریسیپټورونو شمېر کنټرولوي؛ د دې پروټین په suppressed کولو سره، بدن کولی شي په مؤثره توګه له وینې څخه کولیسټرول پاک کړي.
د شرکت لخوا سپارل شویو څیړنو ډیټا ښیي چې دا اغیزې تر 18 میاشتو پورې د لیدلو وړې پاتې شوې [3]. د پاتې کیدو دا اوږدوالی وړاندیز کوي چې جینټیکي تغیر ثابت دی، چې احتمالاً د تکراري ډوزونو یا د statin د lifelong کارونې اړتیا له منځه وړي.
سره له دې چې د CRISPR نورو څیړنو د LDL تقریباً 50 تصدیقو کموالی راپور کړی، خو د VERVE-102 ازموی 62 تصدیقو ته ورسېده [1]. دا توپال په لومړنیو پړاوونو کې عام دی ځکه چې څیړونکي د اغیزمنتیا د ښو کولو لپاره مختلف ډوزونه او د رسونې طریقې ازمایي.
Eli Lilly او Verve Therapeutics دا تېراپي د هغه ناروغانو لپاره د یوې تلپاتې حل لارې په توګه جوړه کړې چې د کولیسټرول دودي درملونه نشي زغملی، یا هغه څوک چې د لوړ کولیسټرول لپاره جینټیکي وړاندینې لري. شرکتونه اوس د درملنې د خوندیتوب او دوام تحلیل کوي ترڅو د راتلونکو ازمویو پړاوونه پلان کړئ.
“د جین ایډیټینګ یو ځل ورکړل شوی تېراپي د LDL کولیسټرول کچه تر 62 تصدیقو پورې راټیټه کړه.”
د 'یو ځل او بشپړ' (one-and-done) جینومیکMedicines ته د بدلون لور ته تلل، د زړه د ناروغیو د لومړنیو بیولوژیکي لاملونو د تغیر کولو په معناست، نه یوازې د symptoms درملنه. که چیرې دا پایلې په ل้อยو Phase 2 او 3 ازمو کې ثابتې شي، VERVE-102 کولی شي د ورځنیو کولیسټرول کم کوونکو درملو د څو ملیاردونو ډالرو بازار ګډوډ کړي او د Pharmaceutical تېراپیو پر وړاندې یو تلپاتی جینټیکي سویچ (switch) ځای پر ځای کړي.
